FDA уделяет приоритетный обзор детскому препарату от нарколепсии Harmony

Компания Harmony Biosciences Holdings, Inc. получила статус приоритетного рассмотрения от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для дополнительной заявки на новый препарат (sNDA) таблеток WAKIX (питолисант), сообщает Bizmedia.kz.

Цель этой заявки — расширить применение WAKIX® для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) или катаплексии у педиатрических пациентов в возрасте от 6 лет и старше, страдающих нарколепсией. FDA установило целевую дату принятия решения на 21 июня 2024 года в соответствии с Законом о сборе платежей за использование рецептурных препаратов (PDUFA).

Главный исполнительный директор компании, доктор медицинских наук Джеффри М. Дейно, отметил, что решение FDA о предоставлении приоритетного рассмотрения подчеркивает неотложную необходимость в новых методах лечения детей с нарколепсией, ускоряя процесс рассмотрения. Harmony Biosciences намерена предложить новый вариант лечения для педиатрических пациентов до его одобрения FDA.

Приоритетный обзор основан на результатах исследования фазы 3. Это было многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование, оценивающее безопасность и эффективность препарата питолисанта у детей с нарколепсией. Результаты этого исследования позволили Европейскому агентству по лекарственным средствам расширить показания к применению питолисанта, включив лечение детей в возрасте от 6 лет и старше, страдающих нарколепсией, с катаплексией или без нее.

Нарколепсия – редкое хроническое неврологическое расстройство, которое влияет на циклы сна и бодрствования. Это состояние диагностируется примерно у 170 000 американцев. Основными симптомами являются ЭРС и катаплексия. WAKIX® действует как селективный антагонист/обратный агонист рецепторов гистамина 3 (H₃). Его эффективность обусловлена увеличением синтеза и высвобождения гистамина – нейротрансмиттера, стимулирующего пробуждение.

На данный момент препарат WAKIX® одобрен Федеральным управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения ЭРС или катаплексии у взрослых пациентов с нарколепсией. Препарат доступен в США с четвертого квартала 2019 года. WAKIX® был признан сиротским лекарством для лечения нарколепсии в 2010 году и получил статус прорывной терапии для катаплексии в 2018 году.

Безопасность и эффективность применения препарата WAKIX® у детей рассматриваются FDA. Компания с нетерпением ожидает возможности предоставить дополнительный терапевтический выбор для детей, страдающих нарколепсией. Эта информация основана на пресс-релизе Harmony Biosciences.

Алаколь меняется: что изменилось после поручения Президента
24 августа 2025 в 16:57
Компания Wildberries изменила доставку в Казахстане — подробности
21 августа 2025 в 11:37
Работники КЖД обратились с жалобами рабочие нормы
24 августа 2025 в 15:54
Казахстанцы массово жалуются на интернет от Beeline: платишь больше — получаешь хуже
20 августа 2025 в 17:07
Шестерых туристов спасли в горах Туркестанской области
24 августа 2025 в 15:01
В Казахстане появился новый депозит на месяц
22 августа 2025 в 14:42
В Конаеве молодёжная встреча переросла в драку с наездами на людей
24 августа 2025 в 13:46
ДТП в Казахстане: за полгода — 955 погибших
16 июля 2025 в 17:45
Казахстанский лидер поздравил Украину с Днём независимости
24 августа 2025 в 12:17
В Казахстане с 2026 года изменится цена автостраховки
22 августа 2025 в 14:37
ForteBank с сентября поднимает тарифы на переводы в рублях
24 августа 2025 в 11:58
Рейтинг банков Казахстана по активами и чистой прибыли вместе с новыми KMF и «БиЭнКей»
19 августа 2025 в 16:40
В Казахстане отменят штрафы за досрочное закрытие кредитов для граждан
24 августа 2025 в 11:38
Мини-отпуск в конце лета: как отдыхаем на День Конституции
22 августа 2025 в 14:34
Bank RBK выкупит ценные бумаги на большую сумму
24 августа 2025 в 10:29
С осени в Казахстане вводят новые правила по пенсиям
22 августа 2025 в 14:07
Президент Казахстана расширил полномочия АЗРК
23 августа 2025 в 15:51
Спасатели МЧС Казахстана обнаружили фрагменты пропавшего вертолета
26 июля 2025 в 11:53
Продлены сроки приема документов на поступление в колледж
23 августа 2025 в 15:34
Казахстанцам вернут миллиарды за отопление: в каких городах будет возврат
19 августа 2025 в 10:16
Глава государства провел телефонный разговор с Президентом Франции
23 августа 2025 в 15:21
Новый поворот. На банковском рынке Казахстана – перемены
18 августа 2025 в 10:53
В Астане участок улицы Герцена частично перекрыт на ремонт
23 августа 2025 в 14:03
Где в Астане купить уголь и сколько он стоит
22 августа 2025 в 16:38