Одобрены два метода генной терапии в США

Американское управление по контролю над продуктами питания и лекарственными препаратами дало зеленый свет для использования пары генных терапевтических препаратов в борьбе с серповидно-клеточной анемией, один из которых разработан с помощью инновационной технологии генного редактирования Crispr, сообщает Bizmedia.kz.

Управление одобрило препараты под названиями Lyfgenia и Casgevy, которые производятся из стволовых клеток крови самого пациента. Оба препарата получили одобрение для использования пациентами в возрасте 12 лет и старше, как передает The Guardian.

Casgevy — это генная терапия, основанная на технологии генного редактирования Crispr, которая привела ее создателей к Нобелевской премии в 2020 году. Эта техника позволяет нацелиться на специфические участки ДНК для их разрезания, что дает возможность точно удалять, вставлять или заменять фрагменты ДНК.

Такие модифицированные стволовые клетки крови впоследствии возвращаются пациенту, где они присоединяются и размножаются в костном мозгу, способствуя увеличению производства фетального гемоглобина — вида гемоглобина, который помогает в доставке кислорода.

Lyfgenia — это терапия на основе клеток, которая модифицирует стволовые клетки крови пациента для производства гемоглобина, полученного через генную терапию. Этот вид гемоглобина функционирует аналогично типу гемоглобина у взрослого человека, не страдающего от серповидно-клеточной анемии.

Серповидно-клеточная патология — унаследованное кровяное заболевание, сопровождающееся болевыми ощущениями и способным привести к преждевременной смерти. В США около 100 тысяч человек страдают от этого заболевания, преимущественно среди афроамериканцев и испаноязычных граждан.

Президент США Джо Байден выразил одобрение по поводу новых лекарств, называя это «значительным прорывом» для людей, живущих с этим заболеванием. Байден также отметил, что данное заболевание неравномерно влияет на две меньшинственные группы.

«Мы в администрации прикладываем все усилия, чтобы устранить неравенство в сфере здравоохранения и помочь пациентам с серповидно-клеточной патологией и их семьям, и мы будем продолжать эту работу» — заявил Джо Байден.

Серповидно-клеточная патология приводит к образованию деформированного гемоглобина, что затрудняет нормальную поставку кислорода к тканям через красные кровяные тельца. Деформированные клетки обычно слипаются, блокируя мелкие кровеносные сосуды и вызывая сильную боль. Кроме того, это может привести к инсультам и остановке функций органов.

Оба предложенных метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают высокие дозы химиотерапии, что создает потенциальный риск бесплодия.

Однако, существуют различные способы сохранения фертильности, такие как криоконсервация яйцеклеток и хранение спермы, которые помогают справиться с этим риском.

Компания также намерена исследовать возможные долгосрочные риски для безопасности в течение 15 лет после одобрения препарата.

Ремонт ночью: улицу Богенбай батыра временно закроют для движения
27 июля 2025 в 17:29
В Алматинской области начинается масштабная перезагрузка туризма
25 июля 2025 в 17:13
В Казахстане начали действовать «кредитные каникулы» и что это значит
27 июля 2025 в 16:28
Новый взгляд на инсульт: эксперты назвали неожиданный триггер
25 июля 2025 в 13:20
На Сырдарье нашли девять нелегальных насосов
27 июля 2025 в 13:59
Вы едите бананы неправильно: названа распространённая ошибка
24 июля 2025 в 13:47
На Панфилова начался ремонт дороги
27 июля 2025 в 13:38
В Астане пьяный водитель врезался в патрульный автомобиль
25 июля 2025 в 10:57
Банк России снова снизил ключевую ставку
27 июля 2025 в 12:01
Можно ли хрустеть пальцами? Ответ врача
26 июля 2025 в 19:44
Столичные гвардейцы помогли бабушке, попавшей под дождь
27 июля 2025 в 11:19
С 2026 года в Казахстане планируется изменение налогообложения автомобилей
23 июля 2025 в 18:45
Около 350 солдат принесли воинскую присягу в воинской части 5510 города Кокшетау
27 июля 2025 в 11:16
Идеальный завтрак найден: названа еда, которая изменит день
24 июля 2025 в 12:31
В Шымкенте наказали продавцов за необоснованное подорожание продуктов
27 июля 2025 в 10:35
Неделю назад было 4200: в Шымкенте говядина подорожала до 5000 тенге за кило
25 июля 2025 в 11:23
Дедолларизация траекториясы өзгере бастады
26 июля 2025 в 17:46
Передал карту и сел в тюрьму: в Казахстане ужесточили правила
27 июля 2025 в 17:51
Қазақстандықтардың бағалы бұйымдары аукционға қойылды
26 июля 2025 в 17:43
Пробки закончатся? Власти назвали дату начала объездной дороги в Туркестане
25 июля 2025 в 13:06
Строительство магистрального газопровода «Талдыкорган – Ушарал» будет завершено раньше срока
26 июля 2025 в 16:04
БЦК запустил ипотеку под 3,5%, но пользователи в сети спорят, насколько она выгодна
26 июля 2025 в 17:14
Спасатели МЧС РК ежедневно обеспечивают безопасность граждан на Бухтарминском водохранилище
26 июля 2025 в 15:08
Вы тоже так делаете? Врач назвала вредные привычки при мытье волос
26 июля 2025 в 17:51