Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA) — биотехнологическая компания, специализирующаяся на генной терапии заболеваний центральной нервной системы, сделала значительные успехи в реструктуризации своей программы. Сегодня компания объявила о продвижении нескольких ранее неприоритетных программ путем передачи прав и начала сотрудничества, что гарантирует их дальнейшее развитие, передает Bizmedia.kz.
Компания успешно подала заявку на исследование нового препарата (IND) и клинические испытания препарата TSHA-120, разработанного для лечения гигантской аксональной нейропатии (GAN), в Национальный институт неврологических расстройств и инсульта (NINDS). В настоящее время также ведутся переговоры о возвращении прав на TSHA-120 в организацию, защищающую права пациентов.
Для акцентирования внимания на ведущей программе TSHA-102 для лечения синдрома Ретта компания Taysha вернула эксклюзивные права на интеллектуальную собственность на TSHA-101, предназначенную для лечения GM2-ганглиозидоза, Университету Королевы. Права на другие программы, такие как TSHA-104 для SURF1-ассоциированного синдрома Лея и TSHA-112 для APBD, были переданы обратно производителям.
Кроме того, компания Taysha предоставила материалы для клинических испытаний TSHA-118 в Медицинском центре Университета RUSH для поддержки индивидуального запроса на IND для пациента с заболеванием CLN1.
Эти события произошли после смены руководства в декабре 2022 года. К ним способствовало новое соглашение о займе и обеспечении от 13 ноября 2023 года, которое позволяет компании эффективно передавать права на информационные системы и продлевает ее финансовую поддержку до 2026 года. Этот стратегический шаг был предпринят для передачи программ генной терапии в руки организаций, способных продолжить их разработку и потенциально помочь пациентам с редкими заболеваниями.
Председатель совета директоров и генеральный директор Taysha, Шон П. Нолан, выразил удовлетворение тем, что нужные защитники, клиницисты и научные эксперты продолжат продвигать эти программы. Компания также продолжает искать партнерства и возможности для своих других программ, не включенных в число приоритетных.
Taysha Gene Therapies продолжает свою работу по продвижению своей ведущей клинической программы TSHA-102 и удовлетворению медицинских потребностей пациентов с тяжелыми моногенными заболеваниями центральной нервной системы (ЦНС).
