Компания Harmony Biosciences Holdings, Inc. получила статус приоритетного рассмотрения от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для дополнительной заявки на новый препарат (sNDA) таблеток WAKIX (питолисант), сообщает Bizmedia.kz.
Цель этой заявки — расширить применение WAKIX® для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) или катаплексии у педиатрических пациентов в возрасте от 6 лет и старше, страдающих нарколепсией. FDA установило целевую дату принятия решения на 21 июня 2024 года в соответствии с Законом о сборе платежей за использование рецептурных препаратов (PDUFA).
Главный исполнительный директор компании, доктор медицинских наук Джеффри М. Дейно, отметил, что решение FDA о предоставлении приоритетного рассмотрения подчеркивает неотложную необходимость в новых методах лечения детей с нарколепсией, ускоряя процесс рассмотрения. Harmony Biosciences намерена предложить новый вариант лечения для педиатрических пациентов до его одобрения FDA.
Приоритетный обзор основан на результатах исследования фазы 3. Это было многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование, оценивающее безопасность и эффективность препарата питолисанта у детей с нарколепсией. Результаты этого исследования позволили Европейскому агентству по лекарственным средствам расширить показания к применению питолисанта, включив лечение детей в возрасте от 6 лет и старше, страдающих нарколепсией, с катаплексией или без нее.
Нарколепсия – редкое хроническое неврологическое расстройство, которое влияет на циклы сна и бодрствования. Это состояние диагностируется примерно у 170 000 американцев. Основными симптомами являются ЭРС и катаплексия. WAKIX® действует как селективный антагонист/обратный агонист рецепторов гистамина 3 (H₃). Его эффективность обусловлена увеличением синтеза и высвобождения гистамина – нейротрансмиттера, стимулирующего пробуждение.
На данный момент препарат WAKIX® одобрен Федеральным управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения ЭРС или катаплексии у взрослых пациентов с нарколепсией. Препарат доступен в США с четвертого квартала 2019 года. WAKIX® был признан сиротским лекарством для лечения нарколепсии в 2010 году и получил статус прорывной терапии для катаплексии в 2018 году.
Безопасность и эффективность применения препарата WAKIX® у детей рассматриваются FDA. Компания с нетерпением ожидает возможности предоставить дополнительный терапевтический выбор для детей, страдающих нарколепсией. Эта информация основана на пресс-релизе Harmony Biosciences.
