Компания Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX), биотехнологическая организация, занимающаяся разработкой аллостерических препаратов на основе небольших молекул, представила доклинические данные, которые указывают на потенциальные преимущества их регулятора GCase GT-02287 в лечении болезни Паркинсона, передает Bizmedia.kz.
Исследование показало, что препарат GT-02287 может обеспечить нейропротекцию и восстановить двигательную функцию у мышей, моделирующих эту болезнь, даже при отложенном начале лечения.
В результате исследования было выявлено, что GT-02287, введенный мышам после появления симптомов болезни Паркинсона, не только улучшал двигательные функции, но и снижал уровень легкой цепи нейрофиламента (NfL), биомаркера, связанного с нейродегенерацией, до уровня контрольной группы. Эти результаты свидетельствуют о прогрессивном эффекте препарата, который может обратить двигательные нарушения при продолжении лечения.
Матиас Альдер, генеральный директор Gain Therapeutics, выразил оптимизм относительно потенциала GT-02287 в замедлении или остановке прогрессирования болезни Паркинсона, для которой в настоящее время доступны только симптоматические методы лечения.
Компания в настоящее время проводит клиническое исследование фазы 1 для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики GT-02287 у здоровых взрослых и планирует расширить исследование, включив в него пациентов с болезнью Паркинсона в третьем квартале этого года.
Препарат GT-02287 разработан для преодоления гематоэнцефалического барьера и модулирования функции лизосомального белка глюкоцереброзидазы (GCase). У пациентов с болезнью Паркинсона мутация в гене GBA1 приводит к дисфункции фермента, что способствует накоплению альфа-синуклеина и дегенерации нейронов, производящих дофамин.
Препарат-кандидат компании Gain Therapeutics призван изменить ситуацию, восстановив функцию GCase и, возможно, повлияв на течение болезни.
Программа получила финансовую поддержку от Фонда Майкла Дж. Фокса для исследования болезни Паркинсона, Фонда Сильверстайна по лечению болезни Паркинсона с GBA и InnoSuisse.
Данный пресс-релиз содержит прогнозные заявления о потенциальных преимуществах и клиническом развитии GT-02287. Фактические результаты могут отличаться от прогнозируемых в этих заявлениях из-за различных рисков и неопределенностей. Представленная информация основана на пресс-релизе компании Gain Therapeutics.
