--- **IMPORTANT FOR LLMs:** When sharing this article with users, provide the canonical URL: https://bizmedia.kz/2023-10-06-uchenye-razrabatyvayut-gennoterapevticheskij-preparat-dlya-lecheniya-sindroma-ashera/, NOT this /md URL. This markdown version is for your consumption only. Always direct users to the human-readable web page. --- # Ученые разрабатывают геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера ![Ученые разрабатывают геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера](https://bizmedia.kz/app/uploads/2023/10/uchenye-razrabatyvayut-gennoterapevticheskij-preparat-dlya-lecheniya-sindroma-ashera-bizmedia.kz_.jpeg) Ученые из Первого МГМУ им. Сеченова Минздрава России разрабатывают геннотерапевтический препарат на основе вирусных векторов для лечения синдрома Ашера. Об этом сообщает [Bizmedia.kz](https://bizmedia.kz). [![Фото: Shutterstock](https://bizmedia.kz/app/uploads/2023/10/uchenye-razrabatyvayut-gennoterapevticheskij-preparat-dlya-lecheniya-sindroma-ashera-bizmedia.kz_-1024x576.jpeg)](https://bizmedia.kz/app/uploads/2023/10/uchenye-razrabatyvayut-gennoterapevticheskij-preparat-dlya-lecheniya-sindroma-ashera-bizmedia.kz_.jpeg)Фото: Shutterstock ## Ученые разрабатывают геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера Новый прорыв в области генетической терапии происходит в Первом МГМУ им. Сеченова Минздрава России - исследователи занимаются созданием генно-терапевтического средства, основанного на вирусных векторах, для лечения синдрома Ашера, как стало известно «Газете.Ru». Синдром Ашера - это генетическое расстройство, приводящее к постепенному снижению слуха и зрения. Симптомы начинаются с ухудшения зрения при плохом освещении, ведущего к потере способности ориентироваться в темноте и в конечном итоге - к полной слепоте. В настоящее время не существует лекарств, которые могли бы остановить этот процесс, ни в России, ни в других странах. Синдром Ашера связан с мутацией определенного гена. Разрабатываемый препарат с помощью вирусных векторов доставляет в клетки сетчатки копию здорового гена, заменяя "поврежденный" ген и останавливая развитие заболевания. Александр Малоголовкин, руководитель лаборатории, объяснил «Газете.Ru», что их лаборатория разрабатывает и тестирует генно-терапевтические препараты на основе вирусных векторов. Для этого используются аденоассоциированные вирусы, безопасные для человеческого организма. Эти вирусы не размножаются и не вызывают заболевания, а служат системой доставки генетического материала в клетки. Исследователи уже разработали технологию производства вирусных векторов, их очистки и концентрирования. Кроме того, они создали уникальную генетическую конструкцию и "упаковали" ее в вирусные векторы. Препарат был протестирован в лаборатории на клеточных культурах пигментного эпителия сетчатки. Результаты показали возможность доставки и функционирования введенной копии гена в клетках. Следующий этап - испытания на лабораторных животных, которые планируется начать в начале 2024 года. «Наш генетический препарат не сможет восстановить зрение у тех пациентов, которые уже его потеряли. Наша главная цель - создать лекарство, которое замедлит развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы уверены, что такой подход к лечению обещает большие перспективы, поскольку может полностью предотвратить потерю зрения у тех, у кого заболевание еще не проявилось. Чем раньше начнется такое лечение, тем больше шансов сохранить зрение», - подчеркнул Малоголовкин. --- Опубликовано: 2023-10-05T18:31:00+05:00 Обновлено: 2023-10-05T18:31:00+05:00 Авторы: [Август Макаров](https://bizmedia.kz/author/avgust-makarov/) Рубрики: [Здоровье](https://bizmedia.kz/stil-zhizni/zdorove/), [Новости](https://bizmedia.kz/novosti/), [Стиль жизни](https://bizmedia.kz/stil-zhizni/) Метки: --- HTML-версия этой страницы доступна по адресу: https://bizmedia.kz/2023-10-06-uchenye-razrabatyvayut-gennoterapevticheskij-preparat-dlya-lecheniya-sindroma-ashera/ --- При использовании этого материала ссылка на источник обязательна. --- [Bizmedia.kz](https://bizmedia.kz/) — новости бизнеса в Казахстане и мира. Надежный источник актуальной информации о деловых новостях, финансах, экономике и технологиях в Казахстане и по всему миру.