Ученые из Первого МГМУ им. Сеченова Минздрава России разрабатывают геннотерапевтический препарат на основе вирусных векторов для лечения синдрома Ашера. Об этом сообщает Bizmedia.kz.
Ученые разрабатывают геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера
Новый прорыв в области генетической терапии происходит в Первом МГМУ им. Сеченова Минздрава России — исследователи занимаются созданием генно-терапевтического средства, основанного на вирусных векторах, для лечения синдрома Ашера, как стало известно «Газете.Ru».
Синдром Ашера — это генетическое расстройство, приводящее к постепенному снижению слуха и зрения. Симптомы начинаются с ухудшения зрения при плохом освещении, ведущего к потере способности ориентироваться в темноте и в конечном итоге — к полной слепоте. В настоящее время не существует лекарств, которые могли бы остановить этот процесс, ни в России, ни в других странах.
Синдром Ашера связан с мутацией определенного гена. Разрабатываемый препарат с помощью вирусных векторов доставляет в клетки сетчатки копию здорового гена, заменяя «поврежденный» ген и останавливая развитие заболевания.
Александр Малоголовкин, руководитель лаборатории, объяснил «Газете.Ru», что их лаборатория разрабатывает и тестирует генно-терапевтические препараты на основе вирусных векторов. Для этого используются аденоассоциированные вирусы, безопасные для человеческого организма. Эти вирусы не размножаются и не вызывают заболевания, а служат системой доставки генетического материала в клетки.
Исследователи уже разработали технологию производства вирусных векторов, их очистки и концентрирования. Кроме того, они создали уникальную генетическую конструкцию и «упаковали» ее в вирусные векторы. Препарат был протестирован в лаборатории на клеточных культурах пигментного эпителия сетчатки. Результаты показали возможность доставки и функционирования введенной копии гена в клетках. Следующий этап — испытания на лабораторных животных, которые планируется начать в начале 2024 года.
«Наш генетический препарат не сможет восстановить зрение у тех пациентов, которые уже его потеряли. Наша главная цель — создать лекарство, которое замедлит развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы уверены, что такой подход к лечению обещает большие перспективы, поскольку может полностью предотвратить потерю зрения у тех, у кого заболевание еще не проявилось. Чем раньше начнется такое лечение, тем больше шансов сохранить зрение», — подчеркнул Малоголовкин.
